МЕТОДЫ ТЕРАПИИ ОСНОВАННЫЕ НА НОВЫХ БИОФИЗИЧЕСКИХ ПРИНЦИПАХ

ПОСТГЕНОМНЫЕ ТЕХНОЛОГИИ В БИОЛОГИИ И МЕДИЦИНЕ

КАК ЭТО РАБОТАЕТ?
Представьте себе двух однояйцевых близнецов. У них практически идентичен геном. Допустим, что у обоих имеется генетическая предрасположенность к некому серьезному заболеванию (сахарный диабет), но на момент рождения их заболевание не проявлено, оба ребенка полностью здоровы. Дети начинают расти и один из близнецов уезжает жить в другую страну. Один ребенок в привычных условиях, а второй соприкасается с постоянными стрессовыми ситуациями, подвергается контакту с различными инфекциями. Однажды у одного из братьев стресс или токсикоинфекция становится тригерным механизмом для запуска цепи событий, которые приводят к манифестации аутоиммунного заболевания (диабета 1 типа). В итоге у одного из братьев развивается заболевание сахарный диабет 1 типа и ему начинают вводить инсулин в качестве заместительной терапии.
Замещение недостающего собственного инсулина спасает ребенка, но не дает полноценной жизни не смотря на самые современные дозаторы («искусственная поджелудочная железа») из-за того, что полной стойкой компенсации достигнуть невозможно, можно лишь отсрочить наступление осложнений на десятилетия, но не остановить их.
Не забываем, что второй близнец – здоров! Есть ли у него риск развития заболевания? Да, есть. Но на момент рассмотрения он здоров. Если провести так называемое: «протеомное картирование/исследование транскриптома» (ДНК-чиповая технология) обоих детей мы увидим, что некоторые группы генов работают по-разному. Их активность различна. А что произойдет, если мы сможем у заболевшего ребенка изменить экспрессию генов так, как они работают у здорового брата? Ведь геном у них полностью идентичен, просто организм работает различно? Именно этот процесс и выполняет новая технология, которая «регулирует» работу определенных групп генов используя условного здорового «донора» для больного реципиента. Так как их организмы практически идентичны генетически, иммунная система воспринимает «внешнее управление», как собственное и начинает работать так, как это было до заболевания. На сегодняшний день этот процесс сохраняется до 9 месяцев, затем требуется новая процедура, которая проводится в течение 28 минут. До проведения процедуры вводится клеточный препарат или собственные мобилизованные стволовые клетки (при разных заболеваниях используется различный тип клеток). Стволовые клетки позволяют восстановить общий пул погибших б-клеток, а «процедура» репрограммировать ответ иммунной системы и приостановить аутоиммунную реакцию.
Многие зададут вопрос: это хорошо, когда есть монозиготный донор-близнец, а если его нет? На самом деле, ситуация с близнецом приведена для упрощения понимания, как именно это работает. В качестве донора выступает любой родственник первой линии родства до 20 лет, лучше 12-16 лет, либо реальный донор (поиск по специальной базе) подходящий по определенным параметрам: HLA типирование II класса, группа крови, резуc-фактор, KIR- совместимость. Процедура не инвазивная и не предполагает физического контакта донора с биологическими жидкостями реципиента или проколом кожных покровов. Единственное ограничение: клаустрофобия.
Работы по этой программе успешно идут в экспериментальном режиме более пяти лет, за этот период никаких побочных эффектов, осложнений, негативных реакций не отмечалось. Обратное влияние реципиента на донора невозможно технически (механически). Термин: «донор» — условное, введено для понимания процесса. Данная технология протестирована на некоторых аутоиммунных заболеваниях: сахарный диабет 1 типа, псориаз, рассеянный склероз, а также на возрастзависимых заболеваниях (Болезнь Паркинсона), прогерии.

HOW DOES IT WORK?
Imagine two identical twins. They have a completely identical genome. Let’s assume that both have a genetic predisposition to diabetes, but at the time of birth their disease is not manifested, both children are completely healthy. The children grow and one of the twins leaves and goes to live in another country. One child lives in usual conditions, and the second is in contact with constant stressful situations, and is exposed to various infections. At some point, for one of the brothers, stress or toxico infection becomes a trigger mechanism for a chain of events that lead to the manifestation of type 1 diabetes mellitus. As a result, one of the brothers develops type 1 diabetes mellitus, and begins getting injected with insulin as a substitute therapy.
Insulin substitution saves the child, but does not provide him with a normal life despite the most modern dispensers («artificial pancreas»), because it is impossible to achieve full compensation. It is only possible to delay the onset of complications (leading to blindness, limb amputation, death of the patient) for decades, but not stop them altogether.
Let’s not forget that the other twin is healthy! Do they face the risk of developing the disease? Yes, they do. But at the moment they are healthy. If we perform the so-called «Proteom mapping» of both children, we will see that some groups of genes work in different ways. Their activity is different. And what will happen if we can «transfer» the expression of the genes of a healthy brother to a sick child? After all, the genome is completely identical, it’s the body that functions differently? This is exactly the process that is carried out by the new technology that «translates» the normal operation of certain groups of genes from a conditionally healthy donor to a sick recipient. Since their bodies are almost identical genetically, the immune system perceives the «external control» as its own and begins to work the way it used to before the onset of the illness disease. To date, this process lasts up to 9 months, then a new procedure is required, which takes about 28 minutes. Before the procedure, a cellular medication is induced or the patient’s own mobilized stem cells are injected. Stem cells can restore the total pool of dead b-cells, and the procedure can reprogram the response of the immune system and stop an autoimmune reaction.
Many people will ask: It’s wonderful when there is an identical twin donor, but what if there isn’t one? In fact, the situation with the twin is given to make it easier to understand how this all works. Any relative of the first line of kinship before the age of 20, preferably 12–16 years old, can act as a donor, or it could be an actual donor (recruited via a special database), suitable based on certain parameters: HLA type II typing, blood type, Rh factor, RIR compatibility. The procedure is not invasive and does not imply the physical contact of the donor with the biological fluids of the recipient or puncturing of the skin. The only restriction: claustrophobia.

Work under this program has been successfully continuing in the experimental regime for more than five years. During this period, no side effects, complications, or negative reactions have been noted. The reciprocal influence of the recipient on the donor is not technically (mechanically) possible.